Au Canada, les biosimilaires sont approuvés par voie de présentations de drogues nouvelles selon les lignes directrices initialement publiées par Santé Canada en 2010, qui ont fait l’objet de modifications importantes en 2016. Dans la plupart des cas, ces lignes directrices exigeaient la réalisation d’essais cliniques comparatifs portant sur l’efficacité et l’innocuité du biosimilaire par rapport au produit de référence. En 2025, Santé Canada a mené une consultation sur un projet de révision des lignes directrices concernant les présentations de biosimilaires, qui proposait notamment de supprimer l’exigence relative aux essais cliniques comparatifs portant sur l’efficacité et l’innocuité. Le 19 mai 2026, Santé Canada a publié la version définitive de ses Lignes directrices sur les exigences en matière de renseignements et de présentation relatives aux médicaments biologiques biosimilaires, mettant ainsi en œuvre cette modification.
Selon Santé Canada, ces lignes directrices ont été révisées « pour qu’elles tiennent mieux compte de l’état actuel de la science et des développements internationaux en matière de réglementation des biosimilaires », et s’appuient sur l’expérience cumulative de Santé Canada dans l’examen des biosimilaires depuis la dernière révision complète des lignes directrices en 2016. Santé Canada a reçu des commentaires de 15 intervenants avant de compléter ses guides directrices, mais n’a pas encore publié ces commentaires ni son résumé habituel intitulé « Ce que nous avons entendu ».
Les principales mises à jour, nouvelles sections et autres révisions ont été , et comprennent ce qui suit :
- L’étendue des médicaments pouvant constituer des « biosimilaires » : Un médicament biologique approprié aux fins d’utilisation comme médicament biologique canadien de référence (« MBCR ») est un médicament qui a initialement été autorisé sur la base d’un ensemble complet de données cliniques et non cliniques, et de données portant sur la qualité, et qui dispose d’un ensemble substantiel de données probantes concernant la qualité, l’innocuité, l’efficacité et l’efficience depuis l’autorisation de mise en marché. De plus, le biosimilaire et le MBCR doivent être caractérisés de manière approfondie par un ensemble de méthodes analytiques modernes, permettant de conclure que le biosimilaire est « très similaire » au MBCR en satisfaisant à un ensemble approprié de critères prédéterminés.
- La définition de « très similaire » : « Détermination, sur la base d’études analytiques comparatives fiables et bien conçues, que le biosimilaire proposé et le [MBCR] présentent une concordance analytique des caractéristiques structurelles et fonctionnelles, les attributs de qualité critiques se situant dans des fourchettes prédéfinies et justifiées de manière prospective, en fonction de la variabilité du produit de référence, et que toute différence observée a été évaluée et jugée comme n’ayant pas d’incidence significative sur l’innocuité ou l’efficacité. »
- Le retrait de l’exigence d’études comparatives d’efficacité clinique : Les lignes directrices ont été adoptées telles qu’elles étaient proposées dans le projet, et précisent que ces études « ne sont généralement pas nécessaires pour un candidat biosimilaire à un […] MBCR lorsque le biosimilaire peut être comparé et caractérisé de manière approfondie par des études analytiques appropriées ». Si de telles études sont fournies, le fabricant du biosimilaire « devrait expliquer le rôle des études et la valeur des résultats dans le contexte de la présentation ».
- La justification scientifique des indications n’est plus nécessaire : Un biosimilaire peut être approuvé pour toutes les indications accordées au MBCR sans qu’il soit nécessaire de fournir de justification supplémentaire, à condition que ce biosimilaire soit très similaire en ce qui a trait aux caractéristiques analytiques et fonctionnelles liées au mode d’action du MBCR et qu’il puisse fournir le même dosage pour les indications concernées.
- Des clarifications sur le classement comme médicament biosimilaire ou générique : Les héparines de faible masse moléculaire sont réglementées en tant que médicaments biologiques, et les lignes directrices s’appliquent à leurs versions ultérieures. À l’inverse, les médicaments à base de polypeptides courts synthétisés chimiquement peuvent être autorisés en tant que médicaments génériques au moyen d’une présentation abrégée de drogue nouvelle, même si le produit de référence initial constitue un médicament biologique; les lignes directrices ne s’appliqueraient pas dans un tel cas.
Contexte international : Les lignes directrices de Santé Canada s’inscrivent globalement dans la lignée des récents développements observés dans les cadres d’homologation des biosimilaires au Royaume-Uni, en Europe et aux États-Unis :
Royaume-Uni : Les lignes directrices concernant l’homologation des produits biosimilaires (mises à jour pour la dernière fois en février 2025) de l’agence de réglementation des produits de santé et de médecine (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency ou « MHRA ») précisent que, dans la plupart des cas, l’essai comparatif d’efficacité n’est pas nécessaire en présence d’une justification scientifique solide. Des exceptions peuvent toutefois s’appliquer, notamment en cas de manque de compréhension des fonctions biologiques du produit biologique de référence liées à ses effets cliniques ou lorsque les attributs de qualité essentiels pertinents ne peuvent être suffisamment caractérisés en raison de limites sur le plan analytique.
Europe : Le 16 mars 2026, l’Agence européenne des médicaments (« EMA ») a publié un document de réflexion dans lequel elle conclut que les études comparatives sur l’efficacité peuvent ne pas être nécessaires pour les substances biologiques bien caractérisées lorsque l’exercice de comparabilité analytique permet une évaluation plus précise de la biosimilarité, en conjonction avec des études pharmacocinétiques et des études sur l’innocuité suffisantes.
États-Unis : Le projet de lignes directrices sur les considérations scientifiques relatives à la démonstration de la biosimilarité par rapport à un produit de référence et les recommandations mises à jour pour évaluer la nécessité de mener des études comparatives de l’efficacité d’octobre 2025 de la FDA indique que les évaluations analytiques comparatives sont généralement plus probantes que les études comparatives de l’efficacité et préconise une approche simplifiée en matière de développement dans le cadre de laquelle les études comparatives de l’efficacité pourraient ne pas être nécessaires.
Le Conseil international d’harmonisation des exigences techniques pour l’enregistrement de produits pharmaceutiques à usage humain (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use ou « ICH ») a également mis sur pied le groupe de travail M18, composé d’experts, chargé d’élaborer une nouvelle ligne directrice multidisciplinaire pour définir les facteurs à prendre en compte pour déterminer l’utilité des études d’efficacité comparatives dans les programmes de développement de biosimilaires pour appuyer le processus d’approbation réglementaire (voir le document de réflexion M18).
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